線維芽細胞増殖因子23（FGF23）と呼ばれる液性因子が過剰産生されるため尿中のリン排泄が亢進し、低リン血症から骨変形や成長障害など生じる希少疾患です。RS5614によりFGF23の分解が促進されることが報告され、FGF23関連性低リン血症性くる病の病態を改善できる可能性が示唆されました。2022年3月に東京医科歯科大学と共同研究契約を締結しました。臨床研究として試験を開始しました。